Kulatý stůl: Naděje pro děti se vzácnými nádory mozku

Léčba vzácných nádorů u dětí: Nástroje existují, systém ale naráží na čas a chybějící koordinaci

Když se rodina dozví diagnózu DIPG nebo DMG – vzácných nádorů mozkového kmene –, začíná závod s časem. Až 90 % dětí tomuto onemocnění podlehne do dvanácti měsíců. Kurativní léčba dnes neexistuje a šance často spočívá v experimentální léčbě nebo v zařazení do mezinárodní klinické studie.

Právě bariéry v přístupu k inovativní léčbě byly tématem kulatého stolu v Poslanecké sněmovně, který 10. září uspořádal poslanec Václav Pláteník společně s Nadačním fondem Nina. U jednoho stolu se potkali zástupci Ministerstva zdravotnictví, SÚKL, zdravotních pojišťoven, obou dětských onkologických center (FN Motol a FN Brno), pacientských organizací i samotných rodin.

Hlavní problém není v paragrafech, ale v kapacitách

Z debaty jasně vyplynulo: Česko má nástroje, jak inovativní nebo neregistrovanou léčbu pacientům zajistit. Máme specifické léčebné programy, formulář S2 pro přeshraniční péči i institut mimořádné úhrady podle § 16.

Problém je, že jejich vyřízení dnes stojí na mimořádném osobním nasazení jednotlivých lékařů a rodin, nikoli na hladkém a předvídatelném systému:

• Lékaři suplují administrativu: Otevření akademické studie nebo vyřízení zahraniční péče vyžaduje desítky hodin papírování, které lékaři často řeší mimo pracovní dobu.
• § 16 jako běžná rutina: Dětská onkologická centra podávají ročně zhruba 2 500 žádostí podle § 16 na pouhé čtyři stovky pacientů. Tento paragraf byl přitom navržen pro naprosto výjimečné situace, dnes ale supluje systémovou cestu i u léků, které se v praxi běžně používají desítky let.
• Rodiče jako koordinátoři: Příkladem je vstup pěti dětí do studie ve Švýcarsku – vznikl jen díky tomu, že dva rodiče sami překládali dokumentaci a vyhledávali další rodiny. Takto by přístup k péči fungovat neměl.

Co konkrétního jednání přineslo

Cílem nebylo jen popsat potíže, ale najít kroky řešitelné v horizontu jednoho až dvou let. Mezi klíčové závěry a nabídky spolupráce patří:

1. Rychlá pomoc pro konkrétní případ: Ředitel SÚKL nabídl součinnost a řešení průtahů u specifického léčebného programu pro lék z francouzského programu rozšířeného přístupu, ke kterému má přístup Nadační fond Nina.
2. Koordinátoři pro klinická centra: Pracoviště evropských referenčních sítí (ERN) sice z úhradové vyhlášky dostávají prostředky i na administrativu, tyto peníze se ale musí reálně dostat přímo k týmům na klinikách a pokrýt úvazky koordinátorů.
3. Zrychlení schvalování zahraniční péče: K evropskému formuláři S2 má vzniknout národní příloha pro klinicky urgentní případy, která zkrátí celou cestu žádosti od indikace lékařem po schválení.
4. Oddělení soucitného podání v zákoně: V návaznosti na chystanou revizi evropské lékové legislativy navrhuje SÚKL legislativně vyčlenit tzv. soucitné podání (compassionate use) ze specifických programů, což by zjednodušilo administrativu a sejmulo nepřiměřenou právní odpovědnost z lékařů.
5. Konec zbytečného papírování u § 16: Vzniknout by měla předvídatelná úhradová pravidla pro opakovaně žádané přípravky, aby lékaři nemuseli vypisovat tisíce žádostí ročně.

Jednání nebylo formálním zakončením tématu, ale začátkem konkrétní práce. Pro rodiny dětí se vzácnými diagnózami totiž každé systémové zrychlení znamená to nejcennější – získaný čas.